Un article paru sur le site du journal « Le Monde » le 3 janvier 2016, intitulé « Comment bidouiller un gène pour soigner la myopathie », aborde une avancée prometteuse dans le traitement de la myopathie de Duchenne.
Trois équipes américaines ont mis au point, simultanément, un nouveau traitement qui permet de supprimer le défaut génétique responsable de la dystrophie musculaire chez les souris adultes.
La myopathie de Duchenne, maladie génétique mortelle qui cause la perte des fonctions musculaires, pourrait ainsi être traitée grâce à un outil spécifique, le CRISPR/Cas9, capable de couper l’ADN à un endroit spécifique pour le réparer, et de maintenir le fonctionnement des cellules musculaires. C’est la première fois qu’un traitement fonctionne sur des animaux adultes malades. Selon la revue « Science », le CRISPR/Cas9 pourrait être efficace chez 80% des personnes atteintes de la maladie.
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Article rédigé par Julie Pillon