Le nouvel espoir de la recherche  sur les maladies génétiques repose sur les cellules souches pluripotentes induites (spi). Car, issues de la reprogrammation de cellules adultes, celles-ci permettent d’obtenir facilement des cellules souches à partir de cellules différenciées de malades et de pouvoir observer leur évolution. En témoigne le travail réalisé par l’équipe d’Allison Ebert, de l’université du Wisconsin-Madison (Etats-Unis). Les chercheurs ont prélevé des cellules de peau d’un enfant souffrant d’atrophie musculaire spinale, une maladie génétique qui engendre un affaiblissement musculaire progressif menant au décès. Puis ils ont rajeuni les cellules prélevées jusqu’à un stade embryonnaire grâce à l’ajout d’un cocktail de facteurs spécifiques. Une fois obtenues, ces cellules « spi » ont livré deux enseignements : au fur et à mesure qu’elles vieillissent , elles se mettent à développer des signes de la maladie. Un résultat attendu mais qui permet de valider l’idée que les « spi » sont un bon moyen d’étudier en direct comment des anomalies se mettent en place au niveau cellulaire. Ensuite, les « spi » ouvrent la voie à la recherche pharmacologique. Comme l’ont démontré les chercheurs, leur grand nombre permet de cribler une banque de molécules pour repérer celles qui pourraient être intéressantes dans le cadre d’une future thérapie.